Wiskott-Aldrichin oireyhtymän hoito
Viimeksi tarkistettu: 19.10.2021
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Ensimmäinen valinta Wiskott-Aldrichin oireyhtymän hoidossa on hematopoieettisten kantasolujen (TSCC) siirto. Wiskott-Aldrichin syndroomaa sairastavien potilaiden selviytyminen HLA-identtisten sisarusten TRNC: n jälkeen saavuttaa 80%. Transplantaatio HLA-identtisistä liittymättömistä luovuttajista on tehokkainta alle 5-vuotiailla lapsilla. Toisin HSCT HLA-identtinen donori, tulokset HSCT peräisin osittain yhteensopiva (haploidentical) liittyvät luovuttaja ei ole vaikuttava, vaikka monet angoraa kuvailla 50-60% eloonjäämisaste, joka on täysin hyväksyttävää, koska huonon ennusteen tauti on HSCT.
Splenectomia vähentää verenvuodon todennäköisyyttä, mutta siihen liittyy lisääntynyt septikemian riski. Splenectomy johtaa lisääntyvän verenkiertohäiriöiden määrän kasvuun ja niiden koon kasvuun.
Jos Wiskott-Aldrichin oireyhtymän diagnoosi on synnytystä edeltävä, kallonsisäisen verenvuotoriskin vuoksi työ on suositeltavaa suorittaa keisarileikkauksella.
Verihiutaleiden verensiirtoja on vältettävä, jos potilaalla ei ole vakavaa uhkaa elämälle ja verenvuoto voidaan pysäyttää varovaisesti. Keskushermostoon liittyvä verenvuoto vaatii verihiutaleiden välittömän verensiirron. Verihiutaleita ja muita verituotteita on säteilytettävä ennen verensiirtoa, jotta estetään transplantaatio vastaan isännältä reaktiossa.
Koska potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä havaittu rikkoo vasta-ainetuotannon vasteena monenlaisia antigeenin, ennalta ehkäisevään hoitoon laskimoon verensiirron immunoglobuliini (IVIG) on tarkoitettu potilaille, joilla on toistuvia infektioita. Koska seerumin immunoglobuliineja nopeasti hajoaa, optimaalinen ennaltaehkäisevä annos IVIG voi ylittää tavanomaisen 400 mg / ng / kuukausi ja infuusio voi olla useammin, kuten kerran joka 2-3 viikko.
Ekseema, erityisen vaikea, voi vaatia monimutkaista hoitoa antibioottien käytön kanssa. Steroidit voiteet ja voiteet ovat yleensä tehokkaita hoidettaessa ekseema, mutta voi joskus olla tarpeen ottaa lyhyt systeemisten steroidien kulku. Usein antibioottien käyttö parantaa ekseeman oireita, mikä osoittaa bakteerikertoimen vaikutusta sen kehittymiseen. On välttämätöntä ottaa huomioon ruoka-aineallergiat ja säätää ruokavaliota vastaavasti.
6 Autoimmuunikomponentin kehittymisen tapauksessa suuret IVIG-annokset ja systeemiset steroidit voivat antaa positiivisen tuloksen, jolloin steroidien annosta voidaan vähentää.
Näkymät
Wiskott-Aldrichin oireyhtymän, ilman TSCC: n, keskimääräistä elinajanodotetta oli 3,5 vuotta aikaisemmin, tällä hetkellä se on 11 vuotta, mutta suurin osa potilaista elää yli 20 vuotta. Valitettavasti kolmannen vuosikymmenen elämässä pahanlaatuisten kasvainten, erityisesti lymfoomien, todennäköisyys kasvaa merkittävästi. Menestyksekkään TSCS: n jälkeen potilaat kokonaan toipuvat, heillä ei ole infektioita, verenvuotoja ja autoimmuunisairauksia, eikä tällä hetkellä ole mitään pahenemisvaikeuksien lisääntymistä.