Lääketieteen asiantuntija
Uudet julkaisut
Yhdistettyjen T- ja B-solujen immunodeficienien hoito
Viimeksi tarkistettu: 19.10.2021
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Vakavan yhdistetyn immuunipuuton hoidon periaatteet
Vaikea yhdistetty immuunipuutos on kiireellinen sairaus pediatriassa. Jos SCID diagnosoitu ensimmäisen elinkuukauden, riittävä hoito ja pitämällä allogeenista HLA identtiset tai haploidentical luuydinsiirtoa (BMT) tai hematopoieettisten kantasolujen (HCT) varmistaa selviytyminen yli 90%: lla potilaista riippumatta immuunipuutos. Kun kyseessä on myöhemmin diagnoosi kehittää vakavia infektioita, joita on vaikea hoito, ja selviytyminen romahtaa.
Heti diagnoosin oireytymä lasten tulisi olla gnotobioottisia olosuhteissa (steriili laatikko), tapauksessa liittyä intensiivinen protieomikrobnaya infektioita, antiviraalisia ja sienilääkkeet, laskimonsisäinen immunoglobuliini korvaushoitoa. Niin kuin BCG-rokotteen suoritetaan ensimmäisinä päivinä elämän, vauvoilla SCID, ja useimmiten ovat saaneet tartunnan, ja ne kehittävät BCG Ita lievempiä (paikallisten tai yleistynyt infektio). BCG-infektio edellyttää pitkäaikaisen intensiivisen antituberculous-hoidon nimittämistä. Pneumocystis-keuhkokuumeen estämiseksi nimittää co-trimoksatsoli. On huomattava, että kun verensiirtojen tarve veren komponenttien {punasoluja, verihiutaleita), käyttää vain säteilytetyn ja suodatettiin valmisteet. Säteilytettyjen erytrosyyttien ja verihiutaleiden verensiirron tapauksessa kehittyy positiivinen transfektio GVHD.
TSCC: n jälkeen täysi immunologinen rekonstituutiota ei aina kehity. Jotkut potilaat eivät suorita B-solujen liikkumista ja tarvitsevat elinikäisen korvaushoitoa laskimonsisäisellä immunoglobuliinilla, mutta tämä tila ei tavallisesti ole ristiriidassa immunologisen puutteen kanssa.
Perheillä, joilla on aiemmin ollut SCID-hoito, syntymän diagnoosi on erityisen tärkeä. Vaikka vanhemmat päättäisivät pitää raskauden, saattaa potilaat syntymään steriileissä olosuhteissa ja varhaisessa elinsiirrolla parantaa merkittävästi ennusteita. Lisäksi useissa SSID: n synnytyksen vahvistamisessa tapahtui intrauterin luuydinsiirto isältä, useimmat niistä olivat onnistuneita.
Geeniterapia
SCI: n kuolettavuuden puuttuessa THSC: n puuttuminen ja usein epätäydellinen uudelleenvalmistuminen käyttäytymisessä, potilaat, joilla oli vakava yhdistetty immuunipuutos, tuli ensimmäiseksi geenihoidon ehdokkaaksi. Tähän mennessä se toteutettiin 9 potilaalla. Samaan aikaan ryhmän kaksi nuorinta potilasta kehittivät jonkin ajan kuluttua leukemian kaltaisia sairauksia, jotka liittyivät transfektoidun vektorin aiheuttamaan mutageneesiin. Tässä yhteydessä on parhaillaan käynnissä etsimistä tehokkaammista vektoreista, joita käytetään geeniterapiassa.