Maksan amyloidoosi

Amyloidoosi on yleensä systeeminen yleinen patologia, jolle on tunnusomaista amyloidin (spesifisen glykoproteiinin) kerääntyminen kudoksiin ja siitä johtuva normaalin elinten toiminnan häiriintyminen. Maksan amyloidoosi on paljon harvinaisempi kuin munuaiset ja perna [1], mutta siihen liittyy lähes aina kehon systeeminen vaurio. [2]Mikään olemassa olevista kuvantamistekniikoista ei pysty osoittamaan erityisesti amyloidin esiintymistä. Jopa kliinisesti ja radiologisesti epäiltäessä amyloidoosin diagnoosi riippuu kudosbiopsiasta, joka vahvistaa amyloidikertymien esiintymisen. [3]Hoito on monimutkaista, kattavaa ja sisältää immunosuppressiivisia ja oireenmukaisia ​​toimenpiteitä. Vaikeissa tapauksissa maksansiirto saattaa olla tarpeen.

Epidemiologia

Hoidon onnistuminen riippuu suoraan taudin oikea-aikaisesta diagnoosista, joka aiheuttaa proteiini-polysakkaridikompleksin (amyloidin) muodostumisen eri elimiin ja maksaan. Kuten käytäntö osoittaa, amyloidoosia on vaikea olettaa tai epäillä, vaikka se on mahdollista tunnistaa ja vahvistaa. Tosiasia on, että yli 80 prosentissa tunnistamattomista tapauksista sairaus on kliinisesti peitetty maksapatologialla. Tehokkain diagnostinen menetelmä on biopsia.

Maksan amyloidoosi on harvinaisempi ongelma verrattuna munuaisten amyloidoosiin. Samaan aikaan kaikkiin maksavauriotapauksiin liittyy muiden elinten vaurioita. Useimmiten patologia vaikuttaa pääasiassa maksakolmikon rakenteellisiin osiin, mikä määrittää oireiden vähimmäis- ja epäspesifisyyden. Kliininen ja morfologinen kuva hepatosellulaarisesta puutteesta ja portaalihypertensiosta ilmenee diffuusi- ja intralobulaarisena patologiana.

Maksabiopsia on perusteltu, kun hepatomegalia on ilman aikaisempia maksaoireita ja jos ei ole nefroottista oireyhtymää.

Diffuusi maksan toimintahäiriö havaitaan noin 25 %:lla tapauksista, ja 75 %:lla potilaista vain portaalit ovat vaurioituneet.

Primaarinen amyloidoosi vaikuttaa maksaan 90 prosentissa tapauksista, kun taas sekundaarinen amyloidoosi vaikuttaa maksaan vain 47 prosentissa tapauksista.

Yksittäinen maksavaurio on erittäin harvinaista. Munuaiset (noin 93 % tapauksista), perna (72 %), sydän (57 %), haima (36 %), lisämunuaiset (29 %), suolet ja keuhkot (kumpikin 21 %) kärsivät yleensä synkronisesti.

Naiset saavat taudin lähes kaksi kertaa useammin kuin miehet. Amyloidoosipotilaiden keskimääräinen elinajanodote on 52-64 vuotta.

Syyt maksan amyloidoosi

Amyloidoosi etenee monimutkaisen polysakkaridi-proteiinikompleksin - amyloidin - muodostumisen ja kerääntymisen maksakudokseen. Primaarisen leesion esiintymisen ongelmaa ei ole tähän mennessä tutkittu riittävästi. Mitä tulee sekundaariseen patologiaan, sen esiintyminen liittyy yleensä tällaisiin sairauksiin:

• krooniset infektioprosessit (tuberkuloosi, kuppa, aktinomykoosi);
• märkivä tulehdusprosessi (mikrobinen endokardiitti, osteomyeliitti, bronkiektaattinen sairaus jne.);
• Pahanlaatuiset sairaudet (leukemia, sisäelinten syöpä, lymfogranulomatoosi).

Amyloidoosin reaktiivinen muoto esiintyy potilailla, joilla on samanaikainen ateroskleroosi, reumatauti (Bechterew'n tauti, nivelreuma), psoriaasi, krooniset tulehdus- ja monisysteemiset prosessit (mukaan lukien sarkoidoosi). Tärkeimmät riskitekijät: perinnöllinen taipumus, soluimmuniteettihäiriöt, hyperglobulinemia.

Synnyssä

Maksan amyloidoosin alkuperästä on olemassa useita oletuksia. Useimmat asiantuntijat noudattavat dysproteinoosin versiota, taudin immunologista ja mutaatiota sekä paikallista solujen syntyä. Solujen synnyn versio sisältää muutoksia solutasolla toimivissa reaktioissa (amyloidin fibrillaaristen esiasteiden muodostuminen makrofagien kompleksin vaikutuksesta), vaikka amyloidia muodostuu ja se kerääntyy solurakenteiden ulkopuolelle.

Dysproteinoosin versio perustuu siihen tosiasiaan, että amyloidi on väärän proteiiniaineenvaihdunnan tuote. Ongelman patogeneettinen peruslinkki on dysproteinemia ja hyperfibrinogenemia, jotka johtavat karkeiden dispergoituneiden proteiini- ja paraproteiinifraktioiden kerääntymiseen plasmaan.

Immunologisen version mukaan amyloidin muodostuminen johtuu antigeeni-vasta-ainereaktiosta, jossa kudosten hajoamistuotteet tai vieraat proteiinit toimivat antigeeneinä. Amyloidin kertymistä havaitaan pääasiassa vasta-aineiden muodostumisen ja antigeenien liiallisen esiintymisen alueella.

Todennäköisin versio tutkijat pitävät mutaatioteoriaa, joka ottaa huomioon useita mutageenisia tekijöitä, jotka voivat johtaa poikkeavuuksiin proteiinisynteesissä.

Amyloidi on monimutkainen hypoproteiini, joka koostuu pallomaisista ja fibrillaarisista proteiineista yhdistettynä polysakkarideihin. Amyloidikertymät vaikuttavat verisuoniverkoston intimaan ja adventitiaan, parenkymatoottisten elinten stromaan, rauhasten rakenteeseen jne. Amyloidikertymät eivät aiheuta toimintavaurioita. Pienet kertymät eivät aiheuta toiminnallisia häiriöitä, mutta voimakkaan amyloidin esiintymisen yhteydessä maksassa tilavuus kasvaa, elimen ulkonäkö muuttuu, toiminnan puute kehittyy.

Maksan amyloidoosille on ominaista amyloidifibrillien kerääntyminen Dyssen tilaan, joka alkaa yleensä periportaaliselta alueelta, vaikka se on joskus sentrilobulaarinen ja voi myös kertyä maksan verisuoniin. [4], [5]Vakavissa tapauksissa amyloidikertymä johtaa maksasolujen paineatrofiaan, joka estää sapen kulkeutumisen, mikä johtaa kolestaasiin, tai voi tukkia sinusoidit, mikä johtaa portaalihypertensioon. [6], [7], [8]

Oireet maksan amyloidoosi

Maksan amyloidoosin kliininen kuva on monipuolinen, riippuu amyloidin kertymisen intensiteetistä, sen biokemiallisista ominaisuuksista, patologisen prosessin kestosta, elinvaurion asteesta ja niiden toiminnallisen tilan rikkomisesta.

Amyloidoosin piilevässä vaiheessa, kun amyloidikertymät maksassa voidaan havaita vain mikroskooppisella tutkimuksella, taudin ensimmäiset merkit puuttuvat. Kehittymisen ja elimen toiminnallisen puutteen lisääntyessä oireet etenevät.

Maksa vähitellen paksunee, suurenee. Palpaatiomenetelmällä voidaan tunnustella elimen muuttuneita, mutta sileitä ja kivuttomia rajoja. Harvoin patologiaan liittyy kipua oikealla rintakehäalueella, dyspepsia, pernan suureneminen, ihon, limakalvojen ja kovakalvon kellastuminen, hemorraginen oireyhtymä.

Maksan amyloidoosin tyypillisimmät oireet: [9], [10]

• Amyloidin kerääntyminen maksaan aiheuttaa hepatomegalian 33–92 %:lla potilaista;
• lievä keltaisuus
• portahypertensio;
• kohtalainen tai vaikea kolestaasi.

Koska amyloidoosi vaikuttaa hyvin harvoin vain yhteen elimeen, esiintyy yleensä muita oireita:

• Kun munuaisvauriosta kehittyy nefroottinen oireyhtymä ja hypertensio, johon liittyy edelleen munuaisten vajaatoimintaa, turvotusta, joskus munuaislaskimotromboosia, leukosyturiaa, hematuriaa, hypoproteinemiaa, atsotemiaa ja niin edelleen;
• kun sydän kärsii, kehittyy rajoittavaa kardiomyopatiaa muistuttava tila (rytmihäiriöt, kardiomegalia, lisääntyvä sydämen vajaatoiminta, heikkous ja hengenahdistus, turvotus, harvemmin - nesteen kerääntyminen vatsaan ja keuhkopussin onteloon, perikardiitti);
• Jos ruoansulatuskanava vaikuttaa, voi esiintyä makroglossiaa, heikkoutta ja ruokatorven peristaltiikkaa, pahoinvointia ja närästystä, ummetusta tai ripulia jne.;
• kun haima vaikuttaa, kroonisen haimatulehduksen oireita esiintyy;
• Jos tuki- ja liikuntaelinten mekanismi on osallisena, kehittyy symmetrinen polyartriitti, rannekanavaoireyhtymä, myopatiat ja hermostovaurioiden tapauksessa polyneuropatiat, halvaus, ortostaattinen alhainen verenpaine, lisääntynyt hikoilu, dementia.

Jos patologinen reaktio leviää iholle, kasvoille, kaulalle, ihopoimuille ilmestyy lukuisia vahamaisia ​​plakkeja. Kuva neurodermatiitista, punaisesta levyepiteelikuumeesta, sklerodermasta on mahdollinen.

Useiden amyloidivaurioiden yhdistelmä ja monimuotoiset oireet tekevät maksan amyloidoosin tunnistamisesta paljon vaikeampaa ja vaativat kattavan ja täydellisen diagnoosin.

Lomakkeet

WHO:n luokituksen mukaan erotetaan viisi amyloidoosityyppiä:

• AL (ensisijainen);
• AA (toissijainen);
• ATTR (perinnöllinen ja seniili systeeminen);
• Aβ2M (hemodialyysipotilailla);
• AIAPP (potilailla, joilla on insuliinista riippumaton diabetes mellitus);
• AB (Alzheimerin tautia varten);
• AANF (seniili eteisamyloidoosi).

Maksassa on paikallinen amyloidoosi, mutta useammin se on systeeminen vaurio, jossa patologinen prosessi koskee myös munuaisia, sydäntä, pernaa, hermostoa sekä muita elimiä ja kudoksia.

Komplikaatiot ja seuraukset

Systeeminen amyloidoosi johtaa vähitellen akuuttien patologisten prosessien kehittymiseen, jotka voivat puolestaan ​​johtaa kuolemaan. Yleisimpiä ja hengenvaarallisia komplikaatioita ovat seuraavat:

• usein tarttuvat (bakteeri-, virus-) patologiat, mukaan lukien keuhkokuumeet, pyelonefriitti, glomerulonefriitti;
• krooninen maksan ja munuaisten vajaatoiminta;
• krooninen sydämen vajaatoiminta (voi edeltää sydäninfarktia);
• hemorragiset aivohalvaukset.

Laskimotromboosi tapahtuu proteiinien kertymisen ja laskeuman seurauksena laskimoiden seinämille. Vaurioituneiden verisuonten luumen kapenee, kehittyy elinten vajaatoiminta. Ajan myötä suoni voi sulkeutua kokonaan pitkäaikaisen hyperproteinemian taustalla. Mikä tahansa komplikaatioista voi johtaa epäsuotuisaan lopputulokseen - kuolemaan.

Diagnostiikka maksan amyloidoosi

Jos maksan amyloidoosia epäillään, diagnostiset toimenpiteet suoritetaan sekä gastroenterologin ja terapeutin että reumatologin, kardiologin, ihotautilääkärin, neurologin, urologin pakollisten neuvottelujen jälkeen. On tärkeää arvioida kattavasti anamneesitiedot ja kliiniset ilmenemismuodot, suorittaa kattava laboratorio- ja instrumentaalinen diagnostiikka.

Testit sisältävät välttämättä virtsa- ja verikokeen. Maksan amyloidoosissa esiintyy usein leukosyturian yhdistelmää proteinurian ja sylindrurian kanssa, ja hypoproteinemiaa - hyperlipidemiaa, anemiaa, hyponatremiaa ja hypokalsemiaa, vähentynyt verihiutaleiden määrä. Paraproteiinit havaitaan virtsan ja seerumin elektroforeesissa.

Instrumentaalinen diagnostiikka sisältää:

• EKG, Echo;
• vatsan ultraääni;
• mahalaukun, ruokatorven röntgenkuvat;
• irrigografia, bariumröntgenkuvaus;
• endoskopia.

Maksan amyloidoosin radiologisia löydöksiä ovat epäspesifinen hepatomegalia, lisääntynyt kaikukyky ultraäänessä tai tiheys tietokonetomografiassa (CT) ja lisääntynyt T1-signaalin intensiteetti magneettikuvauksessa (MRI). [11], [12]Scintigrafia Tc-99m:ään liittyvillä indikaattoreilla osoittaa heterogeenisen oton, mutta se on epäspesifistä. [13], [14]GC:n on osoitettu lisäävän maksan jäykkyyttä mitattuna elastografia; [15], [16], [17]mutta tapausraportteja on vähän. Magneettiresonanssielastografia (MRE) on tällä hetkellä tarkin ei-invasiivinen menetelmä maksafibroosin havaitsemiseen ja vaiheittamiseen. [18], [19]MRE on hyödyllinen etenemisen, hoitovasteen havaitsemisessa ja maksan vajaatoiminnan ennustamisessa potilailla, joilla on maksafibroosi. [20]

Maksan amyloidoosia on vaikea määrittää ultraäänellä: todetaan elimen suureneminen, spesifisin hepatomegalia ylittää 15 cm. Ultraäänen hallinnassa suoritetaan biopsia, josta tulee diagnoosin määräävä indikaattori. Erityisellä neulalla otetaan pieni määrä maksakudosta, sitten se värjätään erityisellä väriaineella ja tutkitaan mikroskoopilla, jonka avulla voit nähdä suoraan amyloidikertymiä.

Lopullinen diagnoosi tehdään vasta, kun maksan ja muiden elinten kudoksesta on havaittu amyloidifibrillit. Geneettisesti määrätty amyloidoosin tyyppi määritetään huolellisella geneettis-lääketieteellisellä sukutaulun tutkimuksella.

Differentiaalinen diagnoosi

Amyloidoosia tulee epäillä kaikilla potilailla, joilla on munuaisten proteinuria, restriktiivinen kardiomyopatia, autonominen tai perifeerinen neuropatia ja hepatomyelia, vaikka monoklonaalista paraproteiinia ei olisikaan. Amyloidoosin tyypin tarkistaminen on erittäin tärkeää, koska eri etiologioiden vaurioiden hoito on hyvin erilaista.

Histologiseen diagnoosiin kuuluu värjäys Kongon punaisella ja sen jälkeen mikroskooppinen tutkimus polarisoivassa valossa. On suositeltavaa ottaa biopsia useista kudosnäytteistä kerralla. Jos värjäystuloksesta tulee positiivinen, suoritetaan immunohistokemiallinen analyysi käyttämällä monoklonaalisia vasta-aineita prekursoriproteiineille amyloidin tyypin tunnistamiseksi.

DNA-analyysi suoritetaan primäärisen amyloidoosin ja geneettisesti määrätyn amyloidoosin eri muunnelmien erottamiseksi toisistaan. Amyloidifibrillejä voidaan eristää biopsianäytteistä ja eristää yksittäisiksi aminohapoiksi.

Lisätutkimukset plasmasolujen dyskrasian määrittämiseksi:

• veren ja virtsan seerumiproteiinien elektroforeesi;
• immunomääritys vapaille kevytketjuille;
• Seerumiproteiinien immunofiksaatio (immunoblottaus);
• luuytimen aspiraatio ja trepanobiopsia.

Maksan amyloidoosin diagnosointi on pitkä ja työvoimavaltainen prosessi, joka vaatii erityistä huomiota sekä klinikoiden ja laboratorioiden laadukasta laitteistoa.

Hoito maksan amyloidoosi

Hoitotoimenpiteillä pyritään vähentämään jo olemassa olevien amyloidiproteiinien pitoisuutta veressä (poistamaan amyloidoosin syyn) ja tukemaan maksan riittävää toimintaa.

Toissijainen amyloidoosi vaatii tulehdusprosessin estämistä (kroonisissa infektio- ja autoimmuunipatologioissa). Autoimmuunisairauksissa suositellaan sytostaattien käyttöä. Kroonisten infektioprosessien poistamiseksi tulehdusalue poistetaan usein kirurgisesti. Usein tämä lähestymistapa voi pysäyttää amyloidoosin etenemisen ja parantaa maksan toimintaa.

Primaarinen amyloidoosi vaatii kemopreventiivisten lääkkeiden käyttöä ja joskus luuytimensiirtoa.

Nykyiset ohjeet suosittelevat syklofosfamidin, bortetsomibin, deksametasonin (CyBorD) ja daratumumabin yhdistelmää ensilinjan hoitona potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu AL.

Bortezomibi on proteasomin estäjä. Proteasomit osallistuvat proteotoksisuuden vähentämiseen ja solujen etenemistä ja apoptoosia säätelevien proteiinien säätelyyn. Amyloidia tuottavat plasmasolut ovat erityisen herkkiä proteasomin estämiselle, koska ne luottavat proteasomiin vähentämään kevyiden ketjujen toksisia vaikutuksia ja estämään apoptoosia.

Daratumumumabi on monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka sitoutuu CD38:aan, plasmasolujen pinnalla ekspressoituvaan transmembraaniseen glykoproteiiniin ja indusoi apoptoosia. Se on ainoa lääke, joka on erityisesti hyväksytty AL-amyloidoosin hoitoon käytettäessä CyBorD:n kanssa. CyBorD-daratumumumabin teho on erittäin korkea, ja 78 % potilaista saavuttaa merkittävän hematologisen vasteen (määritelty täydelliseksi vasteeksi tai erittäin hyväksi osittaiseksi vasteeksi). Mediaanieloonjäämisaika pienessä CyBorD-hoitoa saaneiden potilaiden ryhmässä (n = 15) oli 655 päivää verrattuna 178 päivään muuta melfalaani-deksametasonipohjaista hoitoa saaneilla potilailla (n = 10). 4

Näillä hoidoilla on kuitenkin lukuisia sivuvaikutuksia, mukaan lukien kardiotoksisuus, mikä johtaa annoksen pienentämiseen tai hoidon keskeyttämiseen ja muiden vähemmän tehokkaiden mutta siedettävien terapeuttisten strategioiden käyttöön.

Isatuksimabia, monoklonaalista CD38-vasta-ainetta, joka on samanlainen kuin daratumumabi, tutkitaan AL:n taustalla olevan plasmasoludyskrasian hoitoon.

Kolmea monoklonaalista vasta-ainetta, birtamimabi, CAEL-101 ja AT-03, tutkitaan parhaillaan amyloidifibrillien poistamiseksi sairaista elimistä. Näiden tutkimusten tulokset voivat tarjota suoraa näyttöä hypoteesille, että poistamalla kevytketjun kerrostumisfibrillit elimistä parannat elinten toimintaa. [21]

Maksan toiminnan tukemiseksi määrätään urso-deoksikoolihappoon perustuvia lääkkeitä (esimerkki - Ursosan). Urso-deoksikoolihappo auttaa stabiloimaan solukalvoja, vähentää myrkyllisten rasvahappojen haitallista vaikutusta amyloidikertymien aiheuttamaan sappipysähdykseen ja auttaa palauttamaan normaalin sapen ulosvirtauksen.

Lisäksi oireenmukaista hoitoa ja muiden elintärkeiden rakenteiden, kuten hermoston, sydämen, munuaisten jne. toiminnan tukemista. Maksan amyloidoosipotilaiden tukihoito sisältää erilaisia ​​kliinisiä näkökohtia, kuten sydämen vajaatoiminnan, rytmihäiriöiden, johtumishäiriöiden, tromboembolian hoitoa. ja samanaikainen aorttastenoosin esiintyminen.

Muut hoidot riippuvat amyloidoosin tyypistä ja siitä, mihin kehon osiin se vaikuttaa. Hoidot voivat sisältää: [22]

• oireita lievittävät lääkkeet, kuten kipulääkkeet, pahoinvointilääkkeet tai turvotusta vähentävät lääkkeet (diureetit);
• lääkkeet amyloidin vähentämiseksi;
• munuaisten dialyysi;
• maksansiirto.

Maksa tuottaa 95 % seerumissa mitatusta TTR:stä (transtyretiini, proteiini, joka osallistuu tyroksiinin (T4) kuljetukseen ja retinolia sitovaan proteiiniin. Transtyretiini syntetisoituu pääasiassa maksassa ja sisältää runsaasti beetajuosteita, jotka pyrkivät aggregoitumaan liukenemattomiksi amyloidifibrilleiksi. . Siksi maksansiirtoa on historiallisesti (vuodesta 1990 lähtien) ehdotettu ensisijaiseksi hoidoksi amyloidogeenisen TTR:n tärkeimmän lähteen poistamiseksi potilailta, joilla on familiaalinen muoto (ATTRv), kun taas sitä ei ole indikoitu ATTR-wt-muodossa. Nuorten potilaiden maksansiirto taudin alkuvaiheessa liittyy korkeaan 20 vuoden eloonjäämisasteeseen. Maksansiirto näyttää olevan tehokkaampi joissakin mutaatioissa ja vähemmän tehokkaassa toisissa, kuten V122I (liittyy kardiomyopatiaan). Yhdistetty maksan ja sydämensiirto on myös mahdollista nuorilla ATTRv-potilailla, joilla on kardiomyopatia, ja kirjallisuustiedot pienestä potilasryhmästä viittaavat siihen, että tällä yhdistelmällä on parempi ennuste kuin pelkällä sydämensiirrolla.

Potilaat, joilla on maksan amyloidoosi, ovat vasta-aiheisia sydämen glykosidien ja kalsiumantagonistien, kuten diltiatseemin tai verapamiilin, käyttö, jotka voivat kertyä amyloidiin. ACE:n estäjiä ja beetasalpaajia käytetään varoen.

Ortostaattisessa hypotensiossa määrätään mineralokortikoideja tai glukokortikosteroideja ottaen huomioon, että ne voivat aiheuttaa sydämen vajaatoiminnan dekompensaatiota. Alfa-adrenomimeettistä midodriinia (Gutron) käytetään myös varoen.

Antikonvulsantit ja masennuslääkkeet ovat sopivia neuropatioissa.

Joissakin maksan amyloidoositapauksissa lääkäreiden on harkittava elimen siirtoa.

Ennaltaehkäisy

Koska maksan amyloidoosin patogeneesistä ei ole tietoa, asiantuntijat eivät voi kehittää spesifistä taudin ehkäisyä. Siksi pääasialliset ponnistelut rajoitetaan sellaisten kroonisten patologioiden oikea-aikaiseen havaitsemiseen ja hoitoon, jotka voivat provosoida häiriön kehittymistä. Jos perheessä esiintyy amyloidoositapauksia, on suositeltavaa käydä järjestelmällisesti lääkäreillä ambulanssitutkimuksia varten.

Yleensä ennaltaehkäisevät toimenpiteet rajoittuvat tartuntatautien oikea-aikaiseen poistamiseen, erityisesti sellaisiin, joilla on taipumus muuttua krooniseksi prosessiksi. Kyse on tuberkuloosin, keuhkoinfektioiden jne. kehittymisen estämisestä. On tärkeää havaita ajoissa ja hoitaa asianmukaisesti streptokokki-infektiot, joista voi tulla kroonisten autoimmuunitulehdusprosessien muotoja. Puhumme scarlatinasta, streptokokkien aiheuttamasta tonsilliitistä jne.

Jos potilaalla on jo autoimmuunisairaus, hänen tulee järjestelmällisesti neuvotella lääkärin kanssa, tarkkailla patologian aktiivisuutta, käyttää tarvittavia lääkkeitä lääkärin määräämällä tavalla, säätää annoksia käyttöaiheiden mukaan.

Ennuste

Maksan amyloidoosipotilaiden ennuste on epäsuotuisa. Sairaus lisääntyy hitaasti mutta jatkuvasti, mikä aiheuttaa lopulta sairastuneiden elinten toimintahäiriöitä ja tappavan lopputuloksen - erityisesti elinten vajaatoiminnan vuoksi.

Potilaat, joilla on systeeminen patologia, kuolevat pääasiassa kroonisen munuaisten vajaatoiminnan kehittymisen seurauksena, vaikka joissakin tapauksissa hemodialyysi tai jatkuva ambulatorinen peritoneaalidialyysi parantaa tällaisten potilaiden ennustetta. Hemodialyysipotilaiden eloonjäämisprosenttia sen tyypistä riippumatta voidaan verrata muiden systeemisten sairauksien ja diabetes mellituksen sairastavien potilaiden selviytymisprosenttiin.

Pääasiallinen kuolinsyy hemodialyysin aikana on komplikaatioiden kehittyminen sydän- ja verisuonijärjestelmästä.

Maksansiirtoa on pitkään pidetty yhtenä tärkeimmistä taudin hoitomenetelmistä, ja optimistisimmat eloonjäämisluvut ovat potilailla, joiden ikä on enintään 50 vuotta (edellyttäen, että patologinen prosessi on lyhytaikainen ja painoindeksi on normaali). Potilailla, joilla on maksan amyloidoosi yhdistettynä perifeeriseen neuropatiaan, on jonkin verran huonompi ennuste.