Istutettava sydänpumppu tarjoaa toivoa sydämensiirtoa odottaville lapsille

Pieni implantoitava sydänpumppu, joka voi auttaa lapsia odottamaan sydämensiirtoa kotona eikä sairaalassa, on osoittanut hyviä tuloksia ensimmäisen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa.

Pumppu, uudentyyppinen kammioaputerapia eli VAT-laite, kiinnitetään kirurgisesti sydämeen, mikä parantaa sen verenkiertoa sydämen vajaatoiminnasta kärsivillä ja antaa aikaa löytää luovuttajan sydämet. Uusi pumppu saattaa täyttää tärkeän aukon lasten sydämensiirtohoidossa.

Tutkimuksessa, jossa arvioitiin seitsemää lasta, jotka saivat uuden pumpun tukemaan heikentynyttä sydäntään, kuudelle päätyi sydänsiirto ja yhdelle lapselle sydän toipui. Tehdä elinsiirroista tarpeetonta. Tulokset julkaistiin The Journal of Heart and Lung Transplantation -lehdessä. Tutkimusta johti Stanford School of Medicine, ja siihen kuului useita lääketieteellisiä keskuksia Yhdysvalloissa.

Jos alkuperäiset tulokset vahvistetaan laitetta laajemmassa tutkimuksessa, sydämensiirron odottaminen voi helpotua pienten lasten ja heidän perheidensä kannalta. Uusi pumppu, nimeltään Jarvik 2015 kammioapulaite, on hieman suurempi kuin AA-paristo ja se voidaan istuttaa vain 8 kiloa painaviin lapsiin. Istutetulla pumpulla lapset voivat tehdä monia normaaleja toimintoja odottaessaan sydämensiirtoa.

Sitä vastoin ainoaa saatavilla olevaa sydämen vajaatoimintaa sairastavien lasten tukemiseen tarkoitettua kammiotapulaitetta, Berlin Heart -nimistä pumppua, ei ole istutettu. Se on ison matkalaukun kokoinen. Se painaa mallista riippuen 27-90 kiloa, ja se on kiinnitetty lapseen kahdella kanyylillä, jotka ovat lähes puutarhaletkujen kokoisia.

Berlin Heartilla on myös melko korkea aivohalvauksen riski ja se vaatii useimmissa tapauksissa sairaalahoitoa, mikä tarkoittaa, että lapset viettävät usein kuukausia sairaalassa odottamassa luovuttajasydäntä. Tämän seurauksena sydämensiirtoa odottavien lasten taakka on paljon suurempi kuin aikuisten, joille on istutettu sydänpumppu ja jotka yleensä kotiutetaan sairaalasta samanlaisilla diagnooseilla.

"Vaikka olemme äärimmäisen kiitollisia Berliinin sydämestä, hengenpelastuslaitteesta, aikuisten kammioapulaitteet ovat kehittyneet vuosikymmenen välein, ja käytämme lastenlääketieteessä 1960-luvun teknologiaa", sanoi tri Christopher Almond, pääkirjoittaja. Tutkimuksessa sekä lasten kardiologi ja professori. Lastenlääketieteen Stanford School of Medicine.

Istutettavia kammioapulaitteita on ollut saatavilla aikuisille yli 40 vuoden ajan, Almond toteaa. Nämä laitteet eivät vain mahdu potilaiden rintakehoihin, vaan ne ovat myös turvallisempia ja mukavampia käyttää kuin ulkoiset laitteet, kuten Berliinin sydän. Potilaat voivat asua kotona, mennä töihin tai kouluun, kävellä ja pyöräillä.

Pedialaistekniikan puute on ongelma muille laitteille, jotka on suunniteltu auttamaan lapsia, joilla on sydänsairauksia, ja lastenlääketieteessä yleensä, Almond sanoi. "Lasten ja aikuisten saatavilla olevissa lääketieteellisissä teknologioissa on valtava ero, mikä on tärkeä kansanterveysongelma, johon markkinoilla on vaikeuksia puuttua, kuten sydämen vajaatoiminta ovat harvinaisia lapsilla", hän sanoo.

Tutkimuksen vanhempi kirjoittaja on tohtori William Mahle, Atlantan Children's Healthcaren kardiologian osaston puheenjohtaja.

Paljon harvemmat lapset kuin aikuiset tarvitsevat sydämensiirtoja, joten lääkealan yrityksillä ei ole juurikaan kannustinta kehittää pienikokoista pumppua lapsille. Pienen kammion apulaitteen puute lapsille kuitenkin rasittaa lääketieteellistä järjestelmää, sillä Berliinin sydämeen määrätyt lapset keräävät suuria sairaanhoitolaskuja ja voivat viettää sairaalavuoteita sydän- ja verisuonihoitoon erikoistuneissa yksiköissä kuukausia, mikä saattaa heikentää niiden saatavuutta. Sänkyjä muille potilaille.

Lupaavat alustavat tulokset

Jarvik 2015 kammioapulaitekokeeseen osallistui seitsemän lasta, joilla oli systolinen sydämen vajaatoiminta. Tila vaikuttaa sydämen suurimpaan pumppauskammioon, vasempaan kammioon, joka pumppaa verta sydämestä koko kehoon. Kuudella lapsella systolisen sydämen vajaatoiminnan aiheutti tila, jota kutsutaandilatoituneeksi kardiomyopatiaksi, jossa sydänlihas kasvaa ja heikkenee eikä pumppaa verta kunnolla. Yhden lapsen sydäntä heikensi täydellinen sydänkatkos (sähköinen sydämen vajaatoiminta), joka johtui lupuksesta, autoimmuunisairaudesta. Kaikki tutkimuksessa mukana olleet lapset olivat sydämensiirtojen odotuslistalla.

Jokaiselle lapselle istutettiin kirurgisesti Jarvik 2015 -laite vasempaan kammioon, sydämen suurimpaan pumppauskammioon. Samaan aikaan kaikille annettiin lääkkeitä veritulppien ehkäisemiseksi ja aivohalvauksen riskin vähentämiseksi. Pumppujen asennushetkellä lapset olivat 8 kuukauden ja 7 vuoden ikäisiä ja painoivat 8-20 kiloa. Pumppua voidaan käyttää enintään 30 kiloa painaville lapsille.

Jos lääketieteelliset viranomaiset hyväksyvät uuden pumpun, lääkärit arvioivat, että vuosittain noin 200–400 lasta maailmanlaajuisesti voisi olla ehdokkaana sen käyttöön.

Kokeessa arvioitiin, voisiko pumppu tukea potilaita vähintään 30 päivän ajan ilman, että se pysähtyy tai aiheutti vakavan halvauksen. Tutkijat keräsivät myös alustavia turvallisuus- ja tehokkuustietoja auttaakseen heitä suunnittelemaan laajemman, keskeisen kokeilun mahdollista elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksyntää varten.

Vaikka pumppu suunniteltiin alun perin lapsille odottamaan sydämensiirtoa kotona, osallistujat pysyivät sairaalassa tarkkailussa, kunnes he saivat sydämensiirron tai toipuivat. Tutkijat seurasivat osallistujien verenpainetta, veritulppien ja aivohalvauksen riskiä; mitattiin hemoglobiinitasoja nähdäkseen, tuhosivatko pumput punasoluja; ja tarkkaili potilaita muiden komplikaatioiden varalta.

Lapset käyttivät pumppua keskimäärin 149 päivää. Kuudelle lapselle tehtiin sydämensiirto, yksi lapsi toipui.

Uuden pumpun kanssa on ollut ongelmia useilla lapsilla. Lapsella, jonka sydän toipui, oli iskeeminen aivohalvaus (veritulpan vuoksi), kun sydän tuli tarpeeksi vahvaksi kilpailemaan pumpun kanssa. Pumppu poistettiin ja lapsi toipui edelleen ja oli elossa vuoden kuluttua. Toisella potilaalla oli oikean puolen sydämen vajaatoiminta, ja hänet siirrettiin Berlin Heart -pumppuun odottaessaan elinsiirtoa.

Useimmille potilaille komplikaatiot olivat hallittavissa ja vastaavat yleensä sitä, mitä lääkärit odottavat, kun lapsi liitetään Berliinin sydänpumppuun.

Elämänlaatukyselyt osoittivat, että useimmat lapset eivät häirinneet laite, eivät tunteneet kipua siitä ja pystyivät osallistumaan useimpiin leikkitoimintoihin. Eräs perhe kertoi, että heidän vauvansa pumpun kanssa pystyi säilyttämään paljon enemmän liikkuvuutta kuin hänen vanhempi veljensä, jota aiemmin tuettiin Berliinin sydänpumpulla.

Suurempi tutkimus suunnitteilla National Institutes of Health on myöntänyt rahoituksen laajennetulle kokeelle, jonka avulla tutkijat voivat edelleen testata uuden pumpun käyttökelpoisuutta ja kerätä tietoja FDA:n hyväksyttäväksi. Tutkimuksen seuraava vaihe alkaa nyt; tutkijat aikovat rekisteröidä ensimmäisen potilaan vuoden 2024 loppuun mennessä. Tutkimusryhmä suunnittelee rekisteröivänsä 22 osallistujaa 14 lääketieteelliseen keskukseen Yhdysvalloissa ja kahdessa paikassa Euroopassa.

"Olemme innoissamme voidessamme aloittaa tutkimuksen seuraavan vaiheen", Almond sanoi. "Olemme voittanut useita haasteita saadaksemme työn tähän pisteeseen, ja on jännittävää, että tulevaisuudessa saattaa olla parempia vaihtoehtoja lapsille, joilla on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta ja jotka tarvitsevat pumppua, joka toimii siltana siirtoon."