Lääketieteen asiantuntija
Uudet julkaisut
Läpimurto lääkkeiden kehityksessä kystisen fibroosin hoidossa
Viimeksi tarkistettu: 23.04.2024
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Harvard solubiologi Massachusetts General Hospital (Massachusetts General Hospital) on tehnyt läpimurron tiellä lääkkeiden kehittäminen kystisen fibroosin - tappava tauti, joka kuljettaa pois vuosittain noin 500 ihmishenkeä ympäri maailmaa.
Tutkijat ovat ohjelmoida ihon solut potilailla, joilla on kystinen fibroosi indusoitujen pluripotenttien kantasolujen (iPS), jotka ovat samankaltaisia kuin alkion kantasoluja, ja kasvatettiin keuhkoepiteeli niitä erityisiä potilailla, joilla on kystinen fibroosi hengitysteiden vaurioita.
Tämä kangas Harvardin tutkijat voivat nyt kasvaa rajattomasti. Kaikki laboratoriossa saadut epiteelin solut sisältävät Delta 508: n mutaation, joka on noin 70 prosenttia kaikista kystisen fibroosin tapauksista ja 90 prosenttia Yhdysvalloissa havaituista taudeista. Lisäksi sen soluissa on myös mutaatio G551D, jota esiintyy 2%: lla kaikista kystisen fibroosin potilaista.
Teos tehtiin Jayaraj Rajagopalin johdolla ja julkaistiin Cell Stem Cell -lehden täydennyksessä.
Erään johtajista Harvardin Stem Cell instituutti (Harvars Kantasolujen Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), että" Tämän tutkimuksen tulokset mahdollistavat tuottaa miljoonia soluja Lääkeseulomisen ja ensimmäistä kertaa kohteina kokeellinen lääkkeet voivat tulla ihmisiä solu potilaiden kystinen fibroosi. "
Rajagopalin ja työtovereiden luoma epiteelikudos tarjoaa myös soluja hengityssairauksien, kuten astman, keuhkosyövän ja kroonisen keuhkoputkentulehduksen, tutkimiseen. Tämä voi nopeuttaa näiden sairauksien hoitomenetelmien kehittämistä.
Kommentoidessaan saavuttamista ryhmän Rajagopal sanoo, "emme puhu kystisen fibroosin, me vain puhumme lääkkeitä, jotka voivat lievittää merkittävä sairaus ongelma - tappion hengitysteiden epiteelin.
Kystinen fibroosi, joka esiintyy ihmisen elämässä tai varhaislapsuudessa - varhaisen kuolevuuden syy. Tällä hetkellä potilaat voivat elää jopa 30 vuoden ajan johtuen samanaikaisten infektioiden tehokkaasta hoidosta ja sairauden varhaisesta lääketieteellisestä geneettisestä diagnoosista. Mutta näistä saavutuksista huolimatta menestys kystisen fibroosin taustalla olevan syyn poistamisessa ei ole suuri. Yhden geenin, joka koodaa proteiinin kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätäjää, defektin aiheuttaa ulkoisen erittymisen rauhasten salaisuuden paksuuntumisen. Salaisuuden ulosvirtauksen vaikeuden seurauksena ilmenevät muutokset hengitys-, haima- ja ruoansulatuskanavassa, ja epiteelin silmät hajoavat.
"Teimme hieno solulinjaa, jotta voi nähdä lääkkeiden tehokkuuden vastaan G551D mutaation vaikutuksia, ja olemme nyt mukana seulottava huumeiden tähtääviä mutaatio Delta 508" - Rajagopal sanoi.
[