Uudet julkaisut
On olemassa uusi menetelmä näön palauttamiseksi
Viimeksi tarkistettu: 02.07.2025
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Biologit ovat onnistuneet siirtämään valoherkän proteiiniaineen MCO1 geenin näkönsä menettäneiden jyrsijöiden verkkokalvon hermosoluihin.
Tutkijat lisäsivät geenin virusobjektiin ja ohjasivat sen retinitis pigmentosasta kärsivien hiirten näköelimiin. Uusi proteiiniaine ei aiheuttanut tulehdusreaktiota, ja jyrsijät läpäisivät visuaalisen testin onnistuneesti.
Silmän näkyvän kuvan havaitsemisen aikana valonsäteet fokusoituvat verkkokalvon alueelle, joka on varustettu fotoreseptoreilla – tunnetuilla tappi- ja sauvaherkillä hermoreseptoreilla. Reseptorit sisältävät valoherkän proteiinin, opsiinin, joka reagoi fotonien virtaukseen ja aiheuttaa reseptorin sisäisen hermoimpulssin syntymisen. Impulssi välittyy verkkokalvon bipolaarisiin hermosoluihin, joista se lähetetään aivoihin.
Mutta tällainen järjestelmä ei aina toimi: retinitis pigmentosa -potilailla (maailmassa on noin 1,5 miljoonaa ihmistä) fotoreseptorit menettävät kyvyn reagoida valoon, mikä liittyy valoherkkien opsiinien geenien muutoksiin. Tämä perinnöllinen patologia aiheuttaa näkötoiminnan voimakkaan heikkenemisen, jopa täydellisen näön menetyksen.
Retinitis pigmentosan lääkehoito on monimutkaista eikä sisällä palauttamista, vaan ainoastaan jäljellä olevien "selviytyneiden" reseptorien toimintakyvyn säilyttämistä. Esimerkiksi retinoliasetaattivalmisteita käytetään aktiivisesti. Näkö voidaan palauttaa vain monimutkaisella ja kalliilla kirurgisella toimenpiteellä. Optogeneettiset menetelmät ovat kuitenkin tulleet viime aikoina käyttöön: asiantuntijat upottavat valoherkkiä proteiiniaineita suoraan verkkokalvon hermosoluihin, minkä jälkeen ne alkavat reagoida valovirtaan. Mutta ennen nykyistä tutkimusta geneettisesti muunneltujen solujen vaste voitiin saada vasta voimakkaan signaalivaikutuksen jälkeen.
Tutkijat toivat bipolaarisiin hermosoluihin ainetta, joka reagoi päivänvaloon. Opsiinin korostamiseksi luotiin DNA-fragmentti, joka sitten vietiin patogeeniset ominaisuutensa menettäneeseen viruspartikkeliin: sen tarkoituksena oli kuljettaa ja pakata se geneettiseen rakenteeseen. Partikkeli injektoitiin sairaan jyrsijän silmään: DNA-fragmentti integroitui verkkokalvon neuroneihin. Mikroskooppisessa valvonnassa tutkijat havaitsivat, että geenit saavuttivat aktiivisuusrajan neljännellä viikolla, minkä jälkeen taso vakiintui. Näön laadun tarkistamiseksi toimenpiteen jälkeen jyrsijöille annettiin tehtäväksi löytää pimeässä vedestä kuiva valaistu saari. Koe osoitti, että hiirten näkö parani todella ja merkittävästi jo 4.–8. viikolla manipuloinnin jälkeen.
On täysin mahdollista, että jyrsijän verkkokalvolle kehitettyä geeniterapiaa voidaan soveltaa ihmisten hoitoon useiden muiden testien jälkeen. Jos näin tapahtuu, ei ole tarvetta kalliille kirurgisille toimenpiteille tai erityisten laitteiden kytkemiselle valosignaalin vahvistamiseksi. Tarvitaan vain yksi tai useampi proteiiniaineen injektio.
Lisätietoja tutkimuksesta löytyy Gene Therapy -lehdestä ja Nature-lehden sivuilta.