FDA hyväksyi ensimmäisen lääkkeen kystisen fibroosin etiologiseen hoitoon
Viimeksi tarkistettu: 23.04.2024
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt ensimmäisen lääkkeen käytön kystisen fibroosin etiologisessa hoidossa, raportoi AP.
Kystinen fibroosi - perinnöllinen sairaus, joka aiheuttaa geenin mutaatio transmembraanikonduktanssin säädin kystinen fibroosi (CFTR, cftr ). Tämä proteiini, joka on ionikanava, säätelee veden ja kloori-ionien kulkeutumista limakalvojen solujen kalvojen läpi. Muutoksista johtuvat CFTR rakenne lisää liman viskositeetin, mikä johtaa kertymistä hengitysteiden, ruoansulatuskanavan ja virtsa- ja sukupuolielimissä. Tämä puolestaan on täynnä vakavia kroonisia infektioita asianomaisissa elimissä, mistä johtuen monet potilaat eivät asu aikuisuuteen.
Tähän saakka ei ollut etiologista (joka vaikutti taudin syy) kystisen fibroosin hoitoon - näissä potilailla vain oireenmukaista hoitoa käytettiin.
Uusi lääke Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), jonka on kehittänyt American lääkealan yhtiö Vertex Pharmaceuticals, parantaa työn CFTR, jossa johtuen mutaation aminohappo glysiini 155. Asemassa on korvattu asparagiinihapolla (kuten variantti proteiini merkitty G551D-CFTR). Erityisesti se lisää auki todennäköisyyttä ionikanavien toiminnan alaisena syklisen AMP (cAMP) ja lisätä nykyisestä kalvon läpi kloorin, heikentynyt kystinen fibroosi.
Ivakaftoran koeajo parani keuhkojen toimintaindeksejä keskimäärin 10% ja auttoi heitä saamaan painoa (kystinen fibroosi on yleensä alijäämä ruumiinpainossa) ja myös merkittävästi parantunut hyvinvointi.
Kalydeco valmistetaan ajatuksesta 150 milligrammaa vaikuttavaa ainetta sisältävistä tableteista, jotka on suunniteltu otettaviksi kahdesti päivässä. FDA hyväksyi sen aikuisille ja yli kuusivuotiaille lapsille. Parhaillaan tutkitaan lääkkeiden tehoa ja turvallisuutta pikkulapsissa.
Mutaatio, jossa aktiivinen ivakaftor taustalla vain neljä prosenttia tapauksista Mukoviskidoosia, eli noin 30 miljoonaa amerikkalaista kärsii sairaudesta, lääkitys voi auttaa vain noin 1200 (lääke annetaan vasta tunnistamisen potilaan G551D-CFTR). Useimmissa tapauksissa kystisen fibroosin mutaatio, jossa 508 kanta poissa CFTR aminohappoon fenyylialaniini (CFTR-AF508 proteiinin variantti). Taudin tämän muodon vuoksi Vertex on kehittänyt lääkeainetta VX-809, jota vielä tutkitaan.
"Huolimatta siitä, että [ivakaftor] ei sovellu suurimmalla osalla potilaista, se osoittaa, että voit tunnistaa virheen geenit ja rationaalisesti kehittää lääke, joka korjaa ongelman", - sanoi johtaja ohjelman Kystinen fibroosi on State University of New York Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).
Ivakaftorin kehitys maksaa Vertexin satoja miljoonia dollareita. 75 miljoonaa dollaria lahjoitti Cystic Fissure -säätiön. Tämän lääkkeen vuotuinen hoitokulutus maksaa 294 tuhatta dollaria, mikä tekee siitä yhden kalleimmista huumeista.
"Lääkkeen hinta määräytyy sen mukaan, millainen arvo on tällaiselle pienelle potilasryhmälle", Vertexin varatoimitusjohtaja Nancy Wysenski selitti analyytikoille. Hän totesi, että potilaille, joilla ei ole sairausvakuutusta tai joiden perhe-etuudet eivät ylitä 150 tuhatta dollaria vuodessa, yritys antaa huumeiden ilmaiseksi. Lisäksi se kattaa 30% Kalydeco-hinnasta tietyille vakuutettujen potilasryhmille.
[