Uudet julkaisut
FDA hyväksyy uuden hoidon glioomapotilaille ensimmäistä kertaa vuosikymmeniin
Viimeksi tarkistettu: 02.07.2025
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt vorasidenibin käytettäväksi potilailla, joilla on IDH1- tai IDH2-mutaatioita aiheuttava 2. asteen glioomi.
INDIGO-kliinisen tutkimuksen, maailmanlaajuisen, kaksoissokkoutetun, satunnaistetun kliinisen faasi III -tutkimuksen, tietojen perusteella vorasidenibi yli kaksinkertaisti etenemisvapaan eloonjäämisen ja viivästytti sädehoidon ja kemoterapian tarvetta IDH-mutatoituneen gliooman asteen 2 glioomapotilailla kasvaimen resektioleikkauksen jälkeen. INDIGO oli ensimmäinen IDH-mutatoituneen gliooman kohdennetun hoidon faasi III kliininen tutkimus.
”INDIGO-tutkimus osoittaa, että IDH-estäjät saattavat toimia matala-asteisten glioomien hoidossa, joissa on IDH-mutaatio”, sanoo Patrick Wen, lääketieteen tohtori, Dana-Farber Cancer Instituten neuroonkologian keskuksen johtaja ja yksi tutkimuksen kolmesta puheenjohtajasta. ”Viimeisin matala-asteisten glioomien hoitoon hyväksytty lääke hyväksyttiin vuonna 1999, joten tämä olisi ensimmäinen uusi lääke pitkään aikaan.”
Grade 2 -glioomat ovat parantumattomia aivokasvaimia. IDH-mutaatioita esiintyy valtaosassa matala-asteisista glioomista.
Vorasidenibihoidon keskeinen etu on, että se voi viivästyttää sädehoidon ja kemoterapian tarvetta. Nykyinen hoito koostuu leikkauksesta, jota seuraa sädehoito ja kemoterapia. Sädehoito ja kemoterapia ovat tehokkaita hoitoja, mutta monien hoitovuosien jälkeen potilaat alkavat kokea kognitiivisen toimintahäiriön merkkejä, joita tyypillisesti havaitaan paljon vanhemmilla ihmisillä.
"Nämä potilaat ovat usein nuoria, 30–40-vuotiaita. Mutta 10–20 vuotta myöhemmin, vaikka he voisivatkin hyvin kasvaimensa suhteen, heillä on usein dementian merkkejä sädehoidon ja kemoterapian jälkeen", Wen sanoo. "Jos tämä lääke voi viivästyttää näiden hoitojen alkua, se voi viivästyttää potilaiden kognitiivisia toimintahäiriöitä ja säilyttää heidän elämänlaatunsa."
INDIGO-tutkimukseen osallistui 331 potilasta, joilla oli IDH-mutatoitunut 2. asteen glioomi ja joille tehtiin leikkaus kasvaimen poistamiseksi. Tutkimukseen osallistuneet potilaat eivät tarvinneet välitöntä sädehoitoa tai kemoterapiaa, ja he olivat seurantajaksolla. Tänä aikana heidät satunnaistettiin saamaan vorasidenibia tai lumelääkettä.
Vorasidenibia käyttäneiden potilaiden etenemisvapaa aika oli mediaani 27,7 kuukautta verrattuna lumelääkettä käyttäneiden potilaiden 11,1 kuukauteen. Lumelääkettä käyttäneiden potilaiden aika seuraavaan hoitoon oli 17,8 kuukautta.
Vorasidenibilla hoidetuilla potilailla mediaania ei määritetty viimeisimmän analyysin tekohetkellä, koska vain 11,3 % näistä potilaista oli siirtynyt seuraavaan hoitoon tähän mennessä. Lääkkeellä oli myös hallittavissa oleva turvallisuusprofiili.
"Tutkimuksessa ei havaittu eroa elämänlaadussa lumelääkkeeseen verrattuna", Wen sanoo. "Sievettävyys on tärkeää, koska odotamme ihmisten käyttävän tätä lääkettä useiden vuosien ajan."
Hyväksyntä avaa potilaille useita uusia vaihtoehtoja. Esimerkiksi Vanilla on meneillään tutkimus, jossa tarkastellaan vorasidenibin käyttöä yhdessä immunoterapian kanssa, ja suunnitteilla on tutkimuksia, joissa vorasidenibia yhdistetään tavanomaiseen sädehoitoon ja kemoterapiaan.