Uusi lääke saattaa hidastaa Alzheimerin taudin etenemistä, mutta voivatko potilaat saada sitä?

Jännittäviä uutisia Alzheimerin tautia sairastaville potilaille ja heidän perheilleen: Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) neuvoa-antava paneeli on yksimielisesti suositellut Eli Lilly & Co.:n lääkkeen donanemabin hyväksymistä. Jos lääke saa viraston hyväksynnän myöhemmin tänä vuonna, siitä tulisi toinen lääke, joka kohdistuu aivojen amyloidiplakkeihin, jotka on yhdistetty muistia tuhoavaan tautiin.

Silti tämä kuukausi on tuonut mieleen haasteet näiden lääkkeiden toimittamisessa niille, jotka hyötyvät niistä eniten, sekä monet avoimet kysymykset siitä, miten niitä parhaiten käytetään.

Arvioidessaan donanemabia koskevia tietoja FDA:n neuvonantajat eivät keskittyneet paljoakaan lääkkeen tehoon – kaikki asiantuntijat olivat yhtä mieltä siitä, että tiedot viittasivat vahvasti siihen, että se voisi hidastaa taudin etenemistä. He käyttivät suurimman osan ajastaan keskustelemalla siitä, kenelle se toimii ja miten sitä tulisi käyttää.

Kysymyksiä uusien lääkkeiden käytöstä

Nämä kysymykset ovat erityisen tärkeitä alalla, joka jo painii uusien lääkeryhmien kanssa. Kuten selitin viime vuonna, kun Biogenin ja Eisain Leqembistä tuli ensimmäinen amyloidilääke, joka sai täyden FDA:n hyväksynnän, nämä hoidot vaativat huolellista ja monimutkaista koordinointia terveydenhuollon tarjoajien välillä.

Potilaat tarvitsevat amyloidi-PET-kuvauksia taudin varmistamiseksi, genotyypitystä sivuvaikutusten riskin selvittämiseksi, säännöllisiä lääkeinfuusioita ja tiheitä magneettikuvia aivojen turvotuksen tai verenvuodon seuraamiseksi.

Ja vaikka Alzheimerin taudin asiantuntijat työskentelevät ahkerasti luodakseen infrastruktuurin sopivien potilaiden tunnistamiseksi ja hoitamiseksi, näiden lääkkeiden käyttöönotto on vielä kehitysvaiheessa.

"Meidän on löydettävä skaalautuvampi tapa tehdä hoitoa useammille ihmisille", sanoo Eric Reiman, Banner Alzheimer's Instituten toiminnanjohtaja.

Ongelmia kliinisissä tutkimuksissa

Lillyn nerokkaan lähestymistavan toistamiseen kliinisessä tutkimuksessa liittyy monia käytännön haasteita.

Lääkekehittäjillä on pitkä historia Alzheimerin taudin kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien potilaiden virheellisestä valinnasta – alkuvaiheessa heihin otettiin mukaan yleistä dementiaa sairastavia ihmisiä, mutta ei itse Alzheimerin tautia sairastavia; viime aikoina heidän tuloksiaan ovat hämmentäneet ihmiset, joiden sairaus oli liian pitkällä, jotta lääkkeillä olisi ollut paljon vaikutusta, tai joiden sairaus oli liian varhainen ja kognitiivinen heikkeneminen liian hidasta, jotta hoidosta olisi osoitettu selkeää hyötyä.

Lilly etsi ihmisiä näiden kahden ryhmän väliltä – potilaita, joiden sairaus oli varhaisessa vaiheessa, mutta riittävän pitkälle edennyt kokeakseen pahenevia oireita. Löytääkseen tämän potilasryhmän yritys käytti erikoistunutta aivokuvantamista etsiäkseen amyloidia ja tauta, kahta Alzheimerin tautiin liittyvää tunnusproteiinia, jotka yhdessä liittyvät kognitiivisen heikkenemisen todennäköisyyteen.

Mutta se, mikä auttoi todistamaan lääkkeen tehokkuuden, asettaa myös haasteen sen käytölle lääkärin vastaanotoilla. Vaikka amyloidikuvaus on yleistymässä Yhdysvalloissa, tau-kuvantaminen ei ole. Tutkimuksessa ei myöskään ollut paljon tietoa ihmisistä, joilla oli matala tai erittäin matala tau-pitoisuus, mikä herättää epäilyksiä donanemabin käytöstä näillä potilailla.

FDA:n neuvoa-antavat suositukset

Lopulta FDA:n neuvonantajat päätyivät siihen tulokseen, että kaikki potilaat tau-tasoista riippumatta hyötyisivät donanemabista. He tekivät myös selväksi, että tau-testien vaatiminen lääkkeen määräämiseksi nostaisi entisestään jo ennestään korkeita saatavuuden esteitä. FDA:n tulisi ottaa molemmat suositukset huomioon laatiessaan donanemabin käyttöohjeita.

Lilly tutki myös, mitä tapahtuisi, jos ihmiset lopettaisivat lääkkeen käytön sen jälkeen, kun amyloidi on poistettu heidän aivoistaan, mikä mahdollistaisi rajoitetun ajan hoidon elinikäisen sijaan. Teoriassa kalliiden lääkkeiden käytön väheneminen ylikuormitetussa terveydenhuoltojärjestelmässä olisi suuri voitto potilaille, vakuutusyhtiöille ja koko terveydenhuoltojärjestelmälle.

Vaikka tulokset olivat rohkaisevia – potilaat, jotka ottivat lumelääkettä amyloiditasojen laskiessa, kokivat edelleen taudin etenemisen hidastumista – tutkimus ei vielä selventänyt, miten lähestymistapa toimisi käytännössä. Esimerkiksi milloin ja kuinka usein tarvittaisiin erityisiä kuvantamistutkimuksia sen varmistamiseksi, että aivot olivat amyloidivapaita? Kuinka usein kuvantamistutkimuksia tarvittaisiin plakkien palaamisen havaitsemiseksi? Ja kuinka monta hoitojaksoa tarvittaisiin?

Pitkän aikavälin tiedot ja tulevaisuudennäkymät

Nämä tuntemattomat seikat ovat ristiriidassa sen kanssa, miten Biogenin ja Eisain Leqembi-lääkettä käytetään. Kyseistä hoitoa määrätään tällä hetkellä toistaiseksi.

Molemmista lääkkeistä kerättävät pitkäaikaistiedot auttavat lopulta määrittämään, kumpi näistä kahdesta lähestymistavasta on järkevin. Mutta jopa ilman sitä molempien lääkkeiden markkinoille tulon pitäisi laajentaa lääkkeiden saatavuutta potilasryhmälle, joka on odottanut liian kauan parempia hoitoja. Se on juhlimisen arvoinen asia.