Lääkärit raportoivat menestyksestä ensimmäisessä lääketutkimuksessa potilaalla, jolla on trombosytopeeninen purppura
Viimeksi tarkistettu: 14.06.2024
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Massachusettsin yleissairaalan tutkijaryhmä pelasti uuden lääkkeen potilaan hengen, jolla oli immuunivaste tromboottinen trombosytopeeninen purppura (iTTP), harvinainen sairaus, jolle on ominaista verihyytymien hallitsematon muodostuminen pienissä verisuonissa. Alukset.
Tiimi kuvaili ensimmäistä kliinistä tapausta iTTP:n hoitoon käytetystä lääkkeestä New England Journal of Medicine -lehdessä.
"Lääke on geneettisesti muokattu versio iTTP:stä puuttuvasta entsyymistä, ja osoitimme, että se pystyi kääntämään taudin etenemisen potilaalla, jolla on erittäin vakava sairauden muoto", sanoo johtava kirjoittaja Pawan K. Bendapudi, MD, tutkija Hematologian ja verensiirtopalveluiden osastolla Massachusetts General Hospitalissa ja lääketieteen apulaisprofessori Harvard Medical Schoolissa.ITTP johtuu autoimmuunihyökkäyksestä ADAMTS13-entsyymiä vastaan, joka on vastuussa veren hyytymiseen osallistuvan suuren proteiinin hajottamisesta. Tämän hengenvaarallisen verenkiertohäiriön pääasiallinen hoitomuoto on plasmafereesi, joka poistaa haitalliset autovasta-aineet ja tarjoaa lisää ADAMTS13:a.
Plasmafereesi tuottaa kliinisen vasteen useimmilla potilailla, mutta se voi palauttaa korkeintaan vain noin puolet normaalista ADAMTS13-aktiivisuudesta. Sitä vastoin ihmisen ADAMTS13:n rekombinanttimuoto (rADAMTS13) tarjoaa mahdollisuuden ADAMTS13:n merkittävään lisääntymiseen.
RADAMTS13 hyväksyttiin äskettäin potilaille, joilla on synnynnäinen tromboottinen trombosytopeeninen purppura, jota esiintyy potilailla, joilla on ADAMTS13-geenin täydellinen menetys.
On edelleen kyseenalaista, voisiko rADAMTS13 olla tehokas iTTP:ssä, kun otetaan huomioon inhiboivien anti-ADAMTS13-autovasta-aineiden läsnäolo, mutta Bendapudi ja kollegat saivat Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviranomaiselta luvan käyttää protokollan valmistajan antamaa rADAMTS13:a myötätuntoisesti kuolevalle potilaalle. Hoitoa kestävällä iTTP:llä.
"Huomasimme, että rADAMTS13 käänsi nopeasti tämän potilaan sairausprosessin, vaikka uskotaan, että ADAMTS13:a vastaan estävät autovasta-aineet tekisivät lääkkeestä hyödyttömän tässä tilassa", Bendapudi sanoi.
"Olimme ensimmäiset lääkärit, jotka käyttivät rADAMTS13:a iTTP:n hoitoon Yhdysvalloissa, ja tässä tapauksessa se auttoi pelastamaan nuoren äidin hengen."
Bendapudi totesi, että rADAMTS13-infuusio suppressoi potilaan estäviä autovasta-aineita ja kumosi iTTP:n tromboottiset vaikutukset. Tämä vaikutus havaittiin lähes välittömästi rADAMTS13:n annon jälkeen, kun päivittäinen plasmafereesi ei onnistunut saamaan remissiota.
"Uskon, että rADAMTS13 pystyy korvaamaan nykyisen akuutin iTTP:n hoitostandardin. Tarvitsemme laajempia, hyvin suunniteltuja kokeita arvioidaksemme tätä mahdollisuutta", Bendapudi sanoi.
RADAMTS13:n satunnaistettu vaiheen IIb kliininen tutkimus iTTP:ssä on alkanut.