Ihmiset ovat immuuneja CRISPR:lle

Todennäköisesti useimmat lukijat tietävät CRISPR-genomieditorin olemassaolosta, jonka ympärillä on käyty tieteellisiä keskusteluja jo pitkään ja tehty erilaisia löytöjä. Stanfordin yliopiston asiantuntijat kuitenkin vakuuttavat, että joillakin ihmisillä on immuunisuoja DNA:han kulkeutumista vastaan, mikä tekee tämän teknologian käytöstä epäkäytännöllistä.

Stanfordin yliopiston tutkijat ovat tehneet tutkimuksensa aikana odottamattoman löydön: suurimmalla osalla ihmiskunnasta on immuunisuoja CRISPR-geenimuokkausmenetelmää vastaan.
Asiantuntijat analysoivat yli kahdenkymmenen vastasyntyneen ja kahdentoista keski-ikäisen vapaaehtoisen verta. Analyysissä otettiin huomioon Cas9-proteiinityyppisten vasta-aineiden pitoisuus – tätä tyyppiä käytetään DNA-kierteen tarkistamiseen ja leikkaamiseen. Asiantuntijat havaitsivat, että yli 65 prosentilla koehenkilöistä oli T-soluja, jotka loivat suojan Cas9:n vaikutusta vastaan.

Asiantuntijoiden löydökset osoittavat, että mutaatioiden poistamiseen liittyvä geenihoito ei johda onnistuneeseen tulokseen eikä sitä voida käyttää ihmisiin. Suojaava prosessi estää CRISPR-menetelmän käytön, jonka pitäisi auttaa vakavien sairauksien hoidossa. "Lisäksi immuniteetti voi laukaista merkittävän myrkytyksen kehittymisen ihmiskehossa", sanoo tohtori Matthew Porteus.

Ydin on siinä, että suositumpi Cas9-proteiinityyppi, jota käytetään aktiivisesti CRISPR-tutkimuksessa, saadaan kahdesta mikro-organismista – Staphylococcus aureuksesta ja Streptococcus pyogenesistä. Nämä ovat bakteereja, jotka pääsevät systemaattisesti ihmiskehoon, joten ihmisen immuunijärjestelmä "tunnistaa ne ulkonäöstä".

Tähän ongelmaan on kuitenkin ratkaisu. On todennäköistä, että tiedemiehet alkavat kehittää lisää edistyneitä teknologioita, jotka käyttävät mikrobeja, jotka eivät ole ihmiskehon "usein vieraiden" listalla. Esimerkiksi on mahdollista käyttää hydrotermisten purkausaukkojen syvyyksissä eläviä mikro-organismeja. Vaihtoehtoisesti solurakenteiden in vitro -geneettinen muokkaustekniikka voi olla menestyksekäs.

Tutkijat ovat käyttäneet "geneettistä veistä" – CRISPR-teknologiaa – melko äskettäin. Asiantuntijoiden tehtävänä oli parantaa potilaita Hunterin oireyhtymästä – monimutkaisesta, vaikkakin harvinaisesta, geneettisestä patologiasta. Sairaalle ruiskutettiin useita miljardeja kopioituja korjaavia geenejä yhdessä erityisen "työkalupakin" kanssa, joka katkaisee DNA-kierteen. Suunniteltiin lisäkokeita, joihin osallistuisi lisää potilaita – oletettavasti niitä, jotka kärsivät muista vakavista sairauksista. Heistä voisi esimerkiksi tulla fenyyliketonuriaa tai hemofilia B:tä sairastavia potilaita.
Työn edistyminen ja tulokset julkaistiin bioRxiv-lehdessä sekä MIT Technology Review -lehdessä.

[ 1 ], [ 2 ]