Geeniterapia on ensin hyväksytty sairauksien hoitoon
Viimeksi tarkistettu: 23.04.2024
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Euroopan lääketieteellisessä historiassa tapahtuu epäsosiaalinen tapahtuma - ensimmäinen hyväksyminen geeniterapian käytännön soveltamisesta perinnöllisen sairauden hoitoon.
Euroopan lääkevirasto suositteli tämän menetelmän käyttöä harvinaisen geneettisen taudin hoitoon, joka poistaa potilaista kyvyn metaboloitua rasvaa.
Tämän suosituksen perusteella Euroopan komission on tehtävä lopullinen päätös tämän käsittelytavan hyväksyttävyydestä.
Geeniterapian periaate on yksinkertainen: jos jokin ihmisen geneettisen koodin osasta löytyy vika, se korvataan geenimateriaalilla, jolla on toivotut ominaisuudet laboratoriossa.
Todellisuudessa kaikki eivät kuitenkaan ole niin yksinkertaisia. Kliinisissä tutkimuksissa teini-ikäinen Jesse Gelsinger kuoli Yhdysvalloissa, ja muut potilaat sairastuivat leukemiaan.
Tällä hetkellä Euroopassa tai Yhdysvalloissa ei sovelleta geeniterapia-menetelmiä.
Ensimmäinen geenihoito
Valiokunta lääkkeiden Euroopan komissio tarkisti lääketieteellisen käytön lääkkeen Glybera hoito Buerger tauti-Gryuttsa, perinnöllinen lipoproteiinilipaasin puutos.
Tämä oireyhtymä ilmenee yhdellä miljoonasta ihmisestä. Potilailla on vaurioitunut geenirakenne, joka on vastuussa rasvan hajoamisesta ruoansulatuskanavassa.
Tämä johtaa rasvan verenkierron, inguinal kipujen ja akuutti haimatulehdus.
Ainoa tapa lievittää tällaisten potilaiden tilaa tähän mennessä oli tiukin rasvaton ruokavalio.
Uusi hoito perustuu viruksen käyttöön, joka tartuttaa lihaskudoksen ja injektoi kopion ehjästä geenistä kehoon.
On suositeltavaa, että potilaat, jotka kärsivät akuutista haimatulehduksesta, haimatulehduksesta ja jotka eivät vastaa ruokavalioon.
Viallisen geenin korvaaminen
Uuden lääkkeen valmistajan, UniQure-lääkevalmisteen valmistaja, sanoi, että tämä ratkaisu on potilaille tärkeä tapahtuma ja yleensä lääketiede.
Toimitusjohtaja Jorn Aldag sanoi: "Potilaat, joilla lipoproteiinilipaasi- puutos pelkäävät syödä normaalin aterian, koska se voi johtaa akuuttiin ja erittäin kivulias haimatulehdus, joka johtaa usein sairaalahoitoon."
"Nyt - historian ensimmäistä kertaa - on kehitetty hoitomenetelmä, joka ei pelkästään vähennä tulehduksen riskiä vaan myös pitkäaikaisesti hyödyllinen vaikutus potilaan tilaan", hän lisäsi.
Kiinasta tuli maailman ensimmäinen maa, joka virallisesti hyväksyi geeniterapian käytön.
[