Alzheimerin hoitokokeet: Vaatii suuria investointeja
Viimeksi tarkistettu: 14.06.2024
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Kaksi uutta kliinisten tutkimusten analyysiä korostavat tarvetta lisätä investointeja Alzheimerin hoitoon.
Vuoden 2024 American Geriatrics Societyn (AGS) tieteellisessä kokouksessa tutkijat arvioivat Alzheimerin taudin kliinisiä tutkimuksia, joita National Institute on Aging (NIA) rahoitti 20 vuoden ajan. Ajanjaksoa. Toinen analyysi, joka julkaistiin lehdessä Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, tarjosi kattavan yleiskatsauksen aktiivisen Alzheimerin taudin lääkekehityskokeista.
NIA Alzheimerin taudin kliininen tutkimus
Vaikka Yhdysvalloissa käytetään vuosittain 3,5 miljardia dollaria liittovaltion sponsoroimaan Alzheimerin taudin tutkimukseen, markkinoille on saapunut vain kaksi sairautta modifioivaa lääkettä: lekamemabi (Leqembi) ja aducanumabi (Aduhelm, nyt lopetettu), sanoi MPhil-ehdokas Kavya Shah. Cambridgen yliopistosta Englannissa AGS-kokouksessa.
Shah esitteli tulokset NIA:n rahoittamasta Alzheimerin tautitutkimuksesta osoitteessa ClinicalTrials.gov kahden viime vuosikymmenen aikana. Tänä aikana vuoden 2016 21st Century Cures Act -laki laajensi NIA:n rahoitusta, mikä lisäsi ei-lääkehoitojen akateemisen tutkimuksen määrää ja lisäsi myöhemmin uusien lääkekokeiden määrää.
"Teimme tämän tutkimuksen saadaksemme lisää tietoa NIA:n rahoittamista kliinisistä tutkimuksista, jotka ovat Alzheimerin taudin tutkimuksen ensisijainen rahoituslähde Yhdysvalloissa. Tavoitteena on saada tietoa siitä, kuinka liittovaltion rahoitusta voidaan kohdentaa tehokkaammin nopeuttamiseen. Alzheimerin taudin tehokkaiden hoitojen etsiminen", hän sanoi.
Shah ja kollegat tunnistivat 292 NIA:n tukemaa interventiotutkimusta vuosina 2002–2023. Suurin osa tutkittiin käyttäytymiseen (41,8 %) tai huumeisiin (31,5 %) liittyviä interventioita.
NIA-sponsoroiduissa lääketutkimuksissa yleisimmät kohteet olivat amyloidi (34,8 %), muut välittäjäaineet kuin asetyylikoliini (16,3 %) ja kolinerginen järjestelmä (8,7 %). Noin kolmannes (37 %) testatuista lääkeyhdisteistä oli uusia.
"Alle kolmannes NIA:n Alzheimerin taudin tutkimuksista viimeisen kahden vuosikymmenen aikana on ollut farmakologisia tutkimuksia, ja suurin osa näistä on myös ollut varhaisia tutkimuksia", Shah huomautti.
"Vaikka NIA-rahoitusta on lisätty liittovaltion aloitteilla, kuten 21st Century Cures Act -laki, emme ole havainneet vastaavaa kasvua NIA-tutkimusten määrässä, joissa tutkitaan uusia Alzheimerin taudin lääkeyhdisteitä", hän lisäsi. "Jatkossa on tärkeää arvioida NIA:n sijoitusstrategiaa, jotta se voi tehokkaammin edistää turvallisten ja tehokkaiden hoitojen etsimistä Alzheimerin taudille."
Alzheimerin taudin lääkevalikoima
Vuosikatsauksessa kerrottiin Alzheimerin taudin hoitoon liittyvien tutkimusten, lääkkeiden ja uusien kemiallisten kokonaisuuksien määrän vähentyneen vuonna 2024, mutta saman määrän uudelleenkäyttöisiä aineita.
Arviointitutkimuksessa, joka julkaistiin lehdessä Alzheimer's and Dementia: Translational Research and Clinical Interventions, Jeffrey Cummings, MD, ScD, Nevadan yliopistosta Las Vegasista, ja hänen kirjoittajansa raportoivat, että vuonna 2024 oli valmisteilla 164 aktiivista tutkimusta ja 127 ainutlaatuista hoitoa, mikä on noin 10 % vähemmän kuin vuonna 2023.
Vuonna 2024 portfoliossa oli 88 uutta kemiallista yhdistettä, mikä on 13 % vähemmän kuin edellisenä vuonna, tutkijat raportoivat. Kaiken kaikkiaan 39 vuoden 2024 salkussa olevaa hoitoa oli muiden sairauksien hoitoon hyväksyttyjä lääkkeitä, kuten vuonna 2023.
Cummings selitti laskun liittovaltion rahoituksen puutteen ja biolääketeollisuuden yksityisten investointien vähenemisenä. "Yksinkertaisesti sanottuna tarvitsemme lisää investointeja hallitukselta ja lääkeyhtiöiltä torjuaksemme tätä kliinisten tutkimusten vähenemistä", hän sanoi.
Tutkijat saivat tietoja ClinicalTrials.gov-sivustolla rekisteröidyistä tutkimuksista Kansainvälisen Alzheimerin taudin ja siihen liittyvien dementioiden tutkimusportfolion (IADRP) ja sen luokittelujärjestelmän, Common Alzheimer's and Related, kautta. Dementias Research Ontology (CADRO).
Vuonna 2024 amyloidi- ja tau-kohteet edustivat 24 % kaikista valmisteilla olevista terapeuttisista aineista – 16 % amyloidin ja 8 % tau:n osalta. Kaiken kaikkiaan 19 % salkun aineista kohdistuu hermotulehdukseen.
Vuoden 2024 portfoliossa oli yhdistelmähoitoja, mukaan lukien farmakodynaamiset yhdistelmät, farmakokineettiset yhdistelmät ja yhdistelmät, joiden tarkoituksena on parantaa veri-aivoesteen tunkeutumista, tutkijat huomauttivat.
"Salkussa on suuri määrä lääkkeitä, joilla on hyvin erilaisia vaikutuksia aivoihin", Cummings sanoi.
"Voidaan turvallisesti olettaa, että tulemme näkemään monimutkaisempia biologisia hoitoja, jotka edellyttävät suonensisäistä antoa ja sivuvaikutusten huolellista seurantaa, kuten syöpähoidoissa", hän lisäsi.
Vuonna 2024 tehtiin 48 tutkimusta, joissa arvioitiin 32 lääkettä Alzheimerin taudin vaiheen III tutkimuksissa. Näistä 37 % oli sairautta modifioivia pieniä molekyylejä, 28 % sairautta modifioivia biologisia aineita, 22 % neuropsykiatrisia aineita ja 12 % kognitiivisia tehostajia.
Vaiheen III kokeiden hoidoista 34 % kohdistui välittäjäainejärjestelmiin, 22 % amyloidiin liittyviin prosesseihin ja 12 % arvioi synaptisen plastisuuden tai hermosolujen suojauksen. Tutkimukset aineenvaihdunta- ja bioenergeettisistä kohteista, tulehduksesta tai proteostaasista olivat kumpikin 6 %. Harvemmat vaiheen III tutkimukset keskittyivät tau:hin, neurogeneesiin, kasvutekijöihin ja hormoneihin tai vuorokausirytmeihin liittyviin prosesseihin.
Vuoden 2024 portfolio sisälsi myös 90 vaiheen II tutkimusta, joissa arvioitiin 81 lääkettä, ja 26 vaiheen I tutkimusta, joissa testattiin 25 ainetta.
"Kahdeksan lääkettä, jotka raportoivat vaiheen II tiedot tänä vuonna, ovat kaikki tulehduskipulääkkeitä, ja tutkimuksiin sisältyvien biomarkkerien avulla voimme syventyä tulehduksen yksittäisten näkökohtien tärkeyteen", Cummings huomautti.
Kokeellisen lääkkeen eteneminen vaiheesta I vaiheeseen II kestää vuosikymmen ja FDA:n arviointi kestää lähes kaksi vuotta, Cummings huomautti. "Tiedämme, että useimmat lääkkeet epäonnistuvat, mutta kaikki eivät epäonnistu", hän sanoi ja lisäsi, että jopa lääkkeet, jotka epäonnistuvat kliinisissä kokeissa "voivat kertoa meille paljon."