Uusi lähestymistapa näyttää lupaavan frontotemporaalisen dementian hoidossa prekliinisissä kokeissa
Viimeksi tarkistettu: 14.06.2024
Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Frontotemporaalinen dementia on parantumaton aivosairaus, joka aiheuttaa muistin menetystä, puheongelmia ja persoonallisuuden muutoksia. 5-12 %:ssa tapauksista taudin laukaisee progranuliinipitoisuuden lasku. Tämän proteiinin puute johtaa häiriöihin proteiinien hajoamisessa, mikä aiheuttaa liukenemattomien myrkyllisten proteiinien kertymistä. Tämä puolestaan johtaa aivotulehdukseen, hermosolujen kuolemaan ja merkittävään keskushermoston toimintahäiriöön.
Frontotemporaalinen dementia periytyy 40 prosentissa tapauksista: vastaavan geneettisen mutaation kantajat kehittävät väistämättä tämän taudin. LMU:n lääketieteellisen tiedekunnan ja Saksan neurodegeneratiivisten sairauksien keskuksen (DZNE) tutkijat ovat tiiviissä yhteistyössä San Franciscossa toimivan Denali Therapeuticsin kanssa kehittäneet uuden terapeuttisen lähestymistavan korvaamaan puuttuva proteiini aivoissa. He julkaisivat tulokset lehdessä Science Translational Medicine.
Terapeuttinen lähestymistapa
"Lisäsimme progranuliinigeenin viruksen genomiin", selittää tohtori Anja Kapel, LMU:n biolääketieteen keskuksen vanhempi tutkija ja yksi tutkimuksen päätekijöistä. Tämän jälkeen ryhmä injektoi muunnetut virukset hiirimallien verenkiertoon. "Virus kohdistuu maksasoluihin, jotka alkavat tuottaa suuria määriä progranuliinia ja vapauttaa sitä vereen."
Tällä tavalla vältetään virusten injektointi suoraan aivoihin, mikä voi aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia.
Saakseen tämän perifeerisen lähestymistavan toimimaan tutkijat käyttivät temppua voittaakseen veri-aivoesteen, joka normaalisti estää biomolekyylien vaihdon veren ja aivojen välillä. Denali Therapeuticsin kehittämä erityinen "aivosukkula" mahdollistaa aineiden tehokkaan kuljettamisen tämän esteen yli.
Oireiden merkittävä väheneminen hiirimallissa
"Yksittäisen virusinjektion jälkeen testasimme, olivatko oireet vähentyneet", sanoo professori Dominique Paquette Institute of Stroke and Dementia Researchista (ISD), toinen johtava kirjoittaja ja SyNergy Cluster of Excellence -ryhmän jäsen. Todettiin, että poikkeavuudet proteiinien hajoamisessa, liukenemattomien myrkyllisten proteiinien kertymisessä, aivotulehduksessa, liikehäiriöissä ja hermosolujen kuolemassa vähenivät merkittävästi. "Seuraava askel oli tutkia, voitaisiinko tämä lähestymistapa kääntää ihmisiin kantasolumalleja käyttämällä." Myös taudin oireet vähenivät merkittävästi. Yhteenvetona voidaan todeta, että tutkijat osoittivat, että frontotemporaalisen dementian muotoja, jotka perustuvat progranuliinin osittaiseen häviämiseen, voidaan hoitaa prekliinisissä tutkimuksissa korvaushoidolla.
Tietienvälisen yhteistyön merkitys
Tällainen kattava monitieteinen tutkimus on mahdollista vain ryhmässä. "Olen iloinen, että SyNergy Cluster of Excellence tarjoaa meille ainutlaatuisia kykyjä tässä suhteessa. Samalla tämä tutkimus korostaa, että on tärkeää vahvistaa yhteistyötämme johtavien bioteknologiayritysten kanssa, jotta voimme muuttaa tutkimuksemme kliinisiksi käytännöiksi mahdollisimman nopeasti mahdollista potilaiden eduksi." sanoo professori Christian Haass LMU Biomedical Centeristä, yksi johtavista tutkijoista ja SyNergy-puhuja.